FDA, Cardiol’un kalp hastalığı ilacına yetim ilaç statüsü verdi
TORONTO – Cardiol Therapeutics Inc., klinik aşamada bir yaşam bilimleri şirketi. (NASDAQ: CRDL) (TSX: CRDL), ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nin (FDA), tekrarlayan vakalar da dahil olmak üzere perikardit tedavisi için lider ilaç adayı CardiolRx™’e Yetim İlaç Tanımı (ODD) verdiğini duyurdu. ODD, şirketin devam eden MAvERIC-Pilot Faz II çalışmasından elde edilen klinik öncesi ve ilk klinik verilere dayanarak verildi.
FDA’nın ODD’si, Amerika Birleşik Devletleri’nde 200.000’den az kişiyi etkileyen nadir hastalıklara yönelik tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmeyi amaçlamaktadır. Bu atama, potansiyel yedi yıllık pazarlama ayrıcalığı, fiyat muafiyetleri ve klinik araştırmalar için vergi kredileri gibi avantajlarla birlikte geliyor. Ek olarak, ODD’li ilaçlar potansiyel olarak düzenleyici inceleme için hızla takip edilebilir.
CardiolRx™ şu anda açık etiketli bir pilot Faz II çalışması olan MAvERIC-Pilot çalışmasında (NCT05494788) değerlendirilmektedir. Bu çalışma, kalbi çevreleyen kese olan perikardın iltihabı ile karakterize edilen bir durum olan tekrarlayan perikardit hastalarında ilacın tolere edilebilirliğine, güvenliğine ve etkinliğine odaklanmaktadır. Çalışmanın birincil etkililik son noktası, 11 puanlık sayısal derecelendirme ölçeği ile ölçülen, sekiz hafta boyunca hasta tarafından bildirilen perikardit ağrısındaki değişiklikti. İkincil son noktalar arasında 26. haftada ağrı skoru ve inflamasyonun bir belirteci olan C-reaktif protein seviyelerindeki değişiklikler yer aldı.
Tekrarlayan perikardit şiddetli göğüs ağrısına, nefes darlığına ve yorgunluğa neden olabilir, yaşam kalitesini önemli ölçüde etkileyebilir ve sık sık acil servise başvurulara ve hastaneye yatışlara neden olabilir. Bu duruma yönelik 2021 yılında uygulamaya konulan mevcut FDA onaylı tedavi, yüksek maliyeti nedeniyle çoğunlukla üçüncü basamak tedavi olarak kullanılıyor.
Cardiol Therapeutics aynı zamanda önemli sağlık bakım masraflarına yol açan ölüm ve hastaneye yatışların önde gelen nedeni olan kalp yetmezliğinin tedavisi için de deri altı kannabidiol formülasyonu geliştiriyor.
Şirketin odak noktası, kalp hastalıklarının tedavisine yönelik anti-inflamatuar ve anti-fibrotik tedavilerin araştırılması ve geliştirilmesi olmaya devam ediyor.
Bildirilen bilgiler bir basın bültenine dayanmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Cardiol Therapeutics Inc. (NASDAQ: CRDL) (TSX: CRDL) klinik deneylerde ilerledikçe ve FDA’dan Yetim İlaç Tanımını alırken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından izliyor olabilir. InvestingPro verilerine göre, Cardiol Therapeutics’in piyasa değeri 68,4 milyon ABD dolarıdır ve son on iki aylık düzeltilmiş F/K oranı, 2023’ün üçüncü çeyreği itibarıyla -3,31 olup, bu da şirketin mevcut kâr öncesi aşamasını yansıtmaktadır. Zorluklara rağmen analistler iyimser, bu yıl net gelir artışı ve karlılık tahmininde bulunuyorlar.
InvestingPro İpuçları, Cardiol Therapeutics’in bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ve bunun da araştırma ve geliştirmeye devam ederken finansal esneklik sağlayabileceğini ortaya koyuyor. Ayrıca şirketin likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aşması, yakın vadede finansal istikrarın sağlanacağına işaret ediyor. Ancak şirketin hızla nakit tükettiğini ve bunun etkili bir şekilde yönetilmediği takdirde operasyonlarını etkileyebileceğini belirtmekte fayda var.
Pazar performansı açısından bakıldığında, Cardiol Therapeutics son üç ayda fiyat/toplam getiri oranı %23,81 ve geçen yıl ise %82,46 ile daha da etkileyici bir getiri elde ederek güçlü bir fiyat getirisi elde etti. Bu performans, yatırımcıların şirketin lider ilaç adayı CardiolRx™ ve diğer projelerin potansiyeline olan güvenini gösterebilir.
Cardiol Therapeutics hakkında daha derinlemesine analiz ve ek bilgiler arayan yatırımcılar için daha fazla InvestingPro İpuçları mevcuttur. Yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliğinde %10 ek indirim almak için PRONEWS24Kupon kodunu kullanın ve yatırım kararlarınıza rehberlik edecek tüm uzman ipuçlarını keşfedin.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
